Это личное: научные достижения ради семьи
Ученые — прежде всего люди, в жизни которых тоже случаются счастливые моменты и трагедии, которые и дают импульс прорывным открытиям. В 90-х годах прошлого столетия у детей американского исследователя Дугласа А. Мелтона диагностировали диабет 1-го типа — генетически обусловленное заболевание. Больные обречены на пожизненный прием инсулина. Доктор Дуглас десятки лет посвятил поиску новых инструментов лечения опасного недуга. Он пришел к фантастическому предположению о том, что бета-клетки поджелудочной железы, расположенные в островках Лангерганса, можно искусственно расположить в нижней трети желудка человека. После этого они сами начинают вырабатывать инсулин. И уже удалось реализовать эту технологию в исследованиях на животных. Когда разработка будет завершена и внедрена в клиническую практику, пациенты смогут отказаться от пожизненного приема инсулина и жить полноценную жизнь, не чувствуя, что больны серьезным заболеванием.
Иммунитет против рака
В онкологии к одному из самых прогрессивных открытий можно отнести разработку препаратов на основе чекпоинт ингибиторов. Для того чтобы понять суть данной терапии, нужно представить механизм иммунного ответа на угрозу. На иммунных клетках (Т-лимфоцитах) находятся рецепторы PD-1 или CTLA-4, именно их и называют контрольными точками, или чекпоинтами. Они активно задействованы в активации иммунитета. Однако раковые клетки «научились» подбирать ключи к этим рецепторам, за счет чего Т-клетки перестают воспринимать опухоль как угрозу. Препараты, направленные на PD-1, блокируют действие чекпоинтов и позволяют иммунитету снова видеть опухоль и бороться с ней. К таким разработкам относится пембролизумаб, способный бороться с 22 видами рака.
Отдельно стоит сказать и про CAR-T-терапию. В иммунные клетки человека — Т-лимфоциты — встраивается специальный рецептор — химерный антигенный рецептор (CAR). Благодаря модификации иммунные клетки человека распознают раковые и уничтожают их. CAR-T-терапия позволяет эффективно бороться с разными видами рака крови. Недавно журнал Nature опубликовал исследование, доказывающее эффективность лечения, проведенного в 2010 году. Двое пациентов с хроническим лимфоцитарным лейкозом достигли стадии полной ремиссии в результате терапии CAR-T-клетками.
Молекулярные ножницы
Ученые научились даже редактировать генетический код бактерии. Их открытие позволило расшифровать генотип: специалисты выяснили, что кодирующая информация расположена с определенными интервалами и последовательностями. 2020 году Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Даудна получили Нобелевскую премию за разработку системы CRISPR-Cas9 — механизма, позволяющего, подобно ножницам, точно вырезать дефектный ген из цепочки ДНК, не повреждая остальную структуру. Хотя премия была присуждена всего несколько лет назад, на основе этой технологии уже созданы препараты с доказанной эффективностью против опасных заболеваний, например, описаны клинические случаи, демонстрирующие излечение от наследственной болезни, приводящей к слепоте.
В России под руководством главного внештатного специалиста по инфекционным болезням Минздрава России, заместителя директора по научной работе и инновационному развитию «НМИЦ фтизиопульмонологии и инфекционных заболеваний», В.П. Чуланова проводятся исследования по лечению хронического гепатита B при помощи данного метода. В ближайшем будущем заболевание, которое долгие годы считалось неизлечимым, может быть побеждено.
Вылечить почки препаратом от диабета
Отличительная особенность современных открытий состоит в том, что решения, эффективные для одной проблемы, становятся ключом к решению другой.
Отличным примером служат препараты на основе агонистов рецепторов GLP-1 и GIP. Изначально разработанные для лечения сахарного диабета 2-го типа, а затем и ожирения, эти препараты продемонстрировали в крупных международных исследованиях выраженное нефропротективное действие. Это означает, что они защищают почки. Для пациентов, больных диабетом, это крайне важно, поскольку высокий уровень глюкозы служит причиной повреждения этого органа.
Таким образом, лекарства, созданные для терапии метаболических нарушений, оказались полезными для профилактики и лечения других заболеваний: не только почек, а еще сердца, сосудов, печени, суставов и даже болезней нервной системы.
Гуманизм — основа научной мысли
Современные научные открытия, накопленные фундаментальные знания, внедрение искусственного интеллекта в фармацевтические технологии ― все это приводит к невероятному ускорению появления прорывных препаратов.
Если раньше путь лекарства от научной лаборатории до аптеки занимал десятки лет, то сегодня это процесс стал кратно быстрее. Мы видим, как за последнее десятилетие наука научилась редактировать гены, преобразовывать одни типы клеток в другие, перезапускать иммунную систему, действовать направленно только на определенные клетки. Развитие РНК-терапии, над которой активно работают в том числе и в российских институтах (например, разрабатывая онковакцины), открывает революционные перспективы.
Когда эти технологии будут полностью освоены, появится универсальный терапевтический инструментарий, способный побеждать самые разные заболевания — от онкологических до наследственных. А главное изменение современной медицины ― пациенто-ориентированный подход, учитывающий индивидуальные особенности и направленный на повышение качества жизни каждого пациента.
Ранее Наука Mail публиковала колонку доктора биологических наук о том, почему ученые ищут новые антибиотики.
