Об этом «Газете.Ru» рассказал руководитель лаборатории геномной инженерии МФТИ, заместитель директора по научной работе Центра оригинальных и перспективных биомедицинских и фармацевтических технологий Павел Волчков.
Случай американского младенца Кей-Джея, родившегося с редким генетическим дефектом — дефицитом гена CPS1, при котором организм не способен выводить токсичный аммиак, наглядно показал потенциал персонализированной генотерапии.
Это заболевание встречается у одного из 1,3 млн новорожденных, и без лечения половина таких пациентов не доживает до года. Благодаря использованию технологии CRISPR-Cas9 ученым из Филадельфии удалось всего за несколько месяцев разработать индивидуальный препарат и ввести его ребенку, значительно улучшив состояние пациента.
По словам Волчкова, команда МФТИ понимает, как было создано это лечение, и технически может повторить процесс. Персонализированная генотерапия, по словам ученого, в будущем может использоваться для лечения любых заболеваний.
«Можно локально модифицировать эпителий верхних, средних и нижних и дыхательных путей человека таким образом, что он станет устойчив к проникновению вируса гриппа. Или отредактировать иммунную систему, чтобы изменить скорость образования антител и их атаки на вирус», — пояснил ученый.
Генетическое вмешательство также открывает путь к излечению от сердечно-сосудистых болезней. Так, изменение генетической программы сердца может запускать его регенерацию и предотвращать образование рубцовой ткани после инфаркта. В онкологии такие подходы позволяют «перенастроить» иммунитет на усиленную борьбу с опухолями.
«Генотерапия дает не просто лечение, а возможность по-новому переписать программы работы организма», — заключил Волчков.
Подробнее о том, какие перспективы открывает успешное применение персональной генетической терапии — в интервью Волчкова «Газете.Ru».
