Ученые Йеля разработали метод для точного многоточечного редактирования ДНК

Представьте, что вместо исправления одной буквы в тексте можно сразу переписать целый абзац — точно и без ошибок. Ученые нашли способ так же мастерски редактировать ДНК человека.

Генная инженерия выходит из режима «одного патча» и переходит к «многозадачному редактированию», позволяя вносить точные изменения сразу в несколько участков ДНК — как если бы редактор правил не одну опечатку, а целые главы сразу

Источник: Unsplash

В журнале Nature Communications опубликовано исследование Йельского университета, в котором описана новая методика одновременного редактирования нескольких участков генома человека. Технология значительно повышает точность и масштаб генной инженерии, открывая путь к более глубокому пониманию природы сложных заболеваний.

Современные методы редактирования, такие как CRISPR Cas9, позволяли изменять только отдельные участки ДНК, что было недостаточно для анализа болезней, вызванных множественными мутациями, например, рака. Кроме того, традиционные подходы могли случайно повредить соседние гены, что снижало точность экспериментов.

Разработка Cas12a для мультиплексного редактирования оснований

Источник: Nature Communications

Авторы нового метода использовали модифицированный белок Cas12, способный обрабатывать цепочку из множества направляющих РНК, каждая из которых указывает, где именно в геноме внести изменения. Благодаря этому удалось внести точные правки в 15 участках ДНК одновременно — втрое больше, чем ранее.

Ключевым стало улучшение конструкции направляющих РНК, в том числе за счет изменения их длины и структуры. Это повысило как эффективность, так и точность редактирования, снижая риск побочных мутаций.

Использование природной особенности Cas12 как «организатора РНК-команды» превращает его в инструмент не просто точного, а координированного редактирования, где каждая направляющая молекула работает слаженно, как участник генетического оркестра

Источник: Unsplash

Такая методика может применяться для создания новых лекарств, синтетических геномов и диагностики сложных болезней, возникающих из-за взаимодействия множества генов. По словам исследователей, это важный шаг к более универсальным инструментам в генной терапии.

Редактирование нескольких участков ДНК одновременно — это шаг к более точной и гибкой терапии. А когда дело доходит до реального применения этих технологий, особенно в лечении редчайших болезней у самых маленьких пациентов, появляются по-настоящему вдохновляющие истории. Ранее Наука Mail рассказала о первом успешном опыте персонализированной генной терапии у младенца с редким заболеванием.