Ученые из Института Аллена использовали аденоассоциированный вирус AAV для доставки рабочей копии гена SYNGAP1 в клетки мозга. Отсутствие второй копии гена приводит к множественным заболеваниям головного мозга. Ученые надеются, что их метод поможет воздействовать на первопричины заболевания, а не лечить последствия. Результаты исследования опубликованы в журнале Molecular Therapy.
Исследователи использовали вирус как доставщик терапевтического груза в те клетки, где ген полностью отсутствовал или была утрачена его копия. Несмотря на то, что ген по размерам превышал возможности перевозчика, ученым удалось успешно его упаковать и доставить до места.
Восстановление нужного количества гена помогло нормализовать работу мозга, что повлекло за собой исчезновение эпилептической активности мозга, гиперактивного поведения и склонности к риску, характерного для психических расстройств.
Для опыта ученые использовали мышей в том возрасте, в котором обычно детям ставят диагноз. Успешное восстановление функций мозга мышей и ослабевание симптомов говорит о том, что генная терапия может быть эффективной даже после проявления симптомов заболеваний.
Исследователи планируют продолжить клинические испытания, чтобы доказать, что новая терапия может устранять причину заболевания, в отличие от современных методов, направленных на облегчение симптомов.
Ранее Наука Mail рассказывала, как родительские гены влияют на ваше старение.
