Новое лечение может вылечить тяжелый диабет, показывают исследования

Новая терапия на основе стволовых клеток показала впечатляющие результаты: у большинства участников клинического исследования нормализовался уровень сахара и исчезла потребность в инсулине. Это первый случай, когда замена клеток поджелудочной железы дала настолько устойчивый эффект.

Участники испытания достигли устойчивого контроля уровня сахара в крови

Источник: Unsplash

Диабет 1 типа возникает, когда иммунная система разрушает бета-клетки поджелудочной железы — они отвечают за выработку инсулина. Без инсулина организм не может перерабатывать глюкозу, и даже легкое отклонение от нужного уровня гормона может быть опасным.

В ходе международного клинического испытания под руководством хирурга Тревора Райхмана и его команды из Университета Торонто, результаты которого опубликованы в The New England Journal of Medicine, 12 пациентов с тяжелой формой диабета 1 типа получили инфузию клеток «зимислецел» — это зрелые островковые клетки, выращенные из стволовых. Эти клетки способны самостоятельно вырабатывать инсулин в организме.

Восстановление инсулиновой функции у пациентов с диабетом 1 типа после терапии зимислецелом. Панель A: через 90, 180 и 365 дней после лечения повышается уровень С-пептида (слева) и снижается уровень глюкозы в крови (справа) — признаки восстановления выработки инсулина и улучшения контроля сахара. Панель B: терапия увеличивает продукцию инсулина как натощак, так и после еды (слева), одновременно снижая уровень глюкозы (справа). Эффект сохраняется как минимум год.

Источник: The New England Journal of Medicine

Через 12 месяцев наблюдения все участники, получившие полную дозу зимислецела, достигли устойчивого уровня глюкозы ниже 7% (по гликированному гемоглобину) и не испытывали тяжелых гипогликемий. У 10 из 12 человек (83%) полностью исчезла потребность в инсулине.

На фоне терапии также вырос уровень С-пептида — биомаркера функции бета-клеток. Среднее время, проведенное пациентами в «целевом» диапазоне глюкозы (70–180 мг/дл), увеличилось с 49% до 93% к концу года.

Долгосрочные показатели гликемического контроля после терапии зимислецелом. A — уровень гликированного гемоглобина (HbA1c) у пациентов с течением времени. Среднее значение (черная линия) устойчиво снижалось и оставалось ниже верхнего предела, рекомендованного ADA/EASD (пунктирная линия). B — суточная доза инсулина значительно сокращалась после инфузии стволовых клеток. Большинство пациентов почти полностью отказались от инсулина к 12 месяцам. Синие линии — данные отдельных участников; черные — средние значения с 95% доверительным интервалом.

Источник: The New England Journal of Medicine

Наши данные подтверждают, что островковые клетки можно эффективно создавать из плюрипотентных стволовых клеток и использовать для терапии диабета 1 типа.

Тревор Райхман

хирург-исследователь

Побочные эффекты в основном были связаны с иммуносупрессивной терапией: среди них — снижение числа лейкоцитов, легкие желудочно-кишечные симптомы и временное ухудшение функции почек. Два пациента скончались — один от инфекции после хирургического вмешательства, другой — от прогрессирующего заболевания мозга, не связанного с лечением. Однако ни один летальный случай не был напрямую связан с введением зимислецела.

Доля времени с нормальным уровнем глюкозы после терапии зимислецелом. A — Пациенты стали проводить больше времени в целевом диапазоне глюкозы (70–180 мг/дл). Средние значения (черная линия) устойчиво превышали рекомендуемый минимум ADA/EASD. B — Распределение времени вне нормы резко сократилось: доля периодов с высоким уровнем глюкозы (>180 мг/дл) уменьшилась, а с очень низким — почти исчезла. Синие линии — индивидуальные данные; черные — средние значения с 95% доверительным интервалом.

Источник: The New England Journal of Medicine

Хотя исследование охватывает небольшую выборку, его итоги поддерживают гипотезу о возможности восстановления собственной регуляции сахара в крови за счет трансплантации выращенных бета-клеток. В 2025 году началась фаза 3 исследования, включающая большее количество участников и более длительное наблюдение.

Как подчеркивают авторы, работа подтверждает: клетки поджелудочной можно эффективно получать из плюрипотентных стволовых клеток и использовать для лечения диабета 1 типа.

Ранее мы сообщали, что ИИ помог найти скрытые гены, ответственные за рак и диабет.