Ученые из берлинской клиники Шарите и других научных центров Германии обнаружили потенциальную эффективность силденафила (активного компонента знаменитой «Виагры») в лечении синдрома Лея. Результаты опубликованы в журнале Cell.
Синдром Лея — редкое наследственное заболевание, которое встречается у одного из 36 тыс. новорожденных. Оно поражает мозг и мышцы из-за нарушений в работе митохондрий. Болезнь обычно проявляется в младенчестве, сопровождается судорогами, мышечной слабостью и задержкой развития. До сих пор эффективных методов лечения не существовало.
Чтобы найти потенциальное лекарство, исследователи протестировали больше 5,5 тыс. одобренных препаратов на перепрограммированных клетках пациентов. В результате силденафил выделился как наиболее перспективный кандидат: в лабораторных условиях он улучшил электрическую проводимость нервных клеток и способствовал росту нейронов в органоидах мозга — миниатюрных трехмерных моделях мозговой ткани. На животных моделях препарат также улучшил энергетический обмен и увеличил продолжительность жизни.
Пилотное исследование с участием шести пациентов в возрасте от девяти месяцев до 38 лет показало многообещающие результаты.
Например, у ребенка, принимавшего силденафил, дистанция, которую он мог пройти пешком, увеличилась в десять раз — с 500 до 5 000 метров. У другого ребенка терапия полностью устранила метаболические кризы, которые случались почти ежемесячно, а у третьего пациента прекратились эпилептические припадки
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) уже присвоило силденафилу статус орфанного препарата для лечения синдрома Лея, что ускорит дальнейшие разработки. Теперь ученые планируют масштабное плацебо-контролируемое исследование в Европе в рамках проекта SIMPATHIC EU.
Ранее Наука Mail рассказывала, что в России получены новые вещества для контроля раковых клеток.
