Генная терапия и мРНК-вакцины могут стать намного мощнее благодаря простому открытию. Ученые нашли способ улучшить усвоение лекарств клетками, не меняя саму формулу препарата. Статья опубликована в журнале Science Translational Medicine.
Исследователи выяснили, что добавление трех базовых аминокислот — метионина, аргинина и серина — увеличивает доставку мРНК в клетки. Этот метод поднимает эффективность генного редактирования CRISPR с 25% почти до 90% после всего одной дозы.
Липидные наночастицы, которые доставляли вакцины от COVID-19, отлично работают в лабораторной пробирке. Но в реальном организме они усваиваются гораздо хуже. Ученые годами пытались переделать сами частицы, используя искусственный интеллект, однако результаты в клиниках оставались слабыми.
Выяснилось, что проблема кроется в метаболизме самих клеток. В крови человека меньше питательных веществ, чем в лабораторном бульоне. Из-за этого клетки просто «отказываются» активно поглощать чужеродные частицы.
Коктейль из трех аминокислот временно стимулирует клетки и заставляет их активно впитывать наночастицы. Метод протестировали на мышах с острой печеночной недостаточностью. Без добавки выживаемость после генной терапии составляла всего 33%.
С аминокислотами выжили 100% мышей, а признаки повреждения печени исчезли. Метод работает при любых способах введения препарата. Это открывает простой и безопасный путь для быстрого лечения мутаций и таких болезней, как муковисцидоз.
Ранее Наука Mail рассказывала, что в России создали платформу на основе полимерных наночастиц, которая останавливает гибель клеток печени при острых отравлениях.
