Китайские исследователи добились значительного прогресса в лечении врожденной глухоты — экспериментальная генная терапия показала высокую эффективность в крупнейшем на сегодняшний день исследовании. Результаты опубликованы в журнале Nature.
В проекте приняли участие 42 человека из восьми медицинских центров в Китае: 39 детей и подростков в возрасте от девяти месяцев до 18 лет и трое взрослых (20−30 лет). У всех изначально была полная потеря слуха, вызванная мутацией в гене OTOF, отвечающем за выработку белка отоферлина — он критически важен для работы волосковых клеток внутреннего уха.
Большинство пациентов получили терапию только в одно ухо — часто потому, что в другом уже стоял кохлеарный имплантат. Шести участникам лечение провели в обоих ушах. Методика предполагает доставку рабочих копий гена OTOF во внутреннее ухо с помощью безопасных вирусов — это восстанавливает функцию волосковых клеток.
Результаты терапии впечатляют: у 90% участников в течение нескольких лет наблюдалось заметное улучшение слуха. У 38 человек он начал восстанавливаться уже через несколько недель, а со временем эффект усиливался и стабилизировался примерно через год. На текущий момент за 15 лечеными ушами наблюдают уже два года: 100% из них различают разговорную речь (50−60 децибел), а 60% — даже шепот.
У некоторых пациентов восстановление проходит настолько успешно, что они полностью восстанавливают слух. Это все равно что для полностью слепого человека вернуть зрение
Серьезных побочных эффектов не выявлено — лишь временные изменения уровня иммунных клеток, легкое головокружение у отдельных пациентов и одно воспаление внутреннего уха. Особенно заметные успехи — у детей. Например, 11-летняя девочка без кохлеарного имплантата после терапии развила базовые речевые навыки и научилась произносить простые слова.
Сейчас команда изучает факторы, влияющие на эффективность лечения, планируют дальнейшие испытания и работают над расширением возможностей терапии. Ученые ожидают, что в ближайшие годы появятся и другие методы лечения генетических нарушений слуха.
Ранее Наука Mail рассказывала, что в России создали новую форму препарата от рассеянного склероза.
