Ученые Университетского колледжа Лондона представили многообещающий метод борьбы с высоким уровнем холестерина — инновационную генную терапию VERVE‑102. Новый подход предполагает однократную инфузию вместо регулярного приема лекарств, таких как статины, которые сегодня вынуждены принимать миллионы людей.
Проблема повышенного холестерина особенно актуальна: из‑за него растут риски сердечных приступов и инсультов — одних из самых распространенных причин смерти. При этом многим сложно годами соблюдать режим приема таблеток, а побочные эффекты нередко вынуждают пациентов отказываться от терапии — до половины людей прекращают лечение в течение года.
Терапия VERVE‑102 действует на уровне генов: она отключает ген, заставляющий печень вырабатывать белок PCSK9. Этот белок мешает организму выводить липопротеины низкой плотности («плохой» холестерин). У людей с природной неактивностью гена PCSK9 уровень холестерина остается низким на протяжении жизни, как следствие, не настолько высок и риск сердечно‑сосудистых заболеваний. Цель терапии — воспроизвести этот эффект с помощью однократного лечения.
Клиническое исследование фазы 1b провели на группе из 35 взрослых пациентов с наследственной формой гиперхолестеринемии или с ишемической болезнью сердца, диагностированной в раннем возрасте.
Пока еще рано делать выводы, но это очень важный шаг. Полученные результаты показывают, что технология работает, безопасна и помогает снизить уровень холестерина до показателей, сопоставимых с теми, которых мы достигаем с помощью существующих лекарств
При максимальной дозе терапия снижала уровень «плохого» холестерина на 62%, и эффект сохранялся в течение 18 месяцев. Серьезных побочных эффектов не наблюдалось, лишь легкие реакции на инфузию и временные изменения в показателях печеночных проб.
Исследование продолжается, запланированы более масштабные испытания. Результаты были представлены на конгрессе Европейского общества по изучению атеросклероза в Афинах 25 мая. Проект спонсируется компанией Verve Therapeutics (принадлежит Eli Lilly).
Ранее Наука Mail рассказывала, что популярный продукт оказался полезен для снижения холестерина.
