В рамках новаторского исследования в области лечения нейродегенеративных заболеваний исследователи из Калифорнийского университета в Ирвайне (UCI Health) начали первое в мире клиническое исследование, в котором для лечения болезни Хантингтона используются нейронные стволовые клетки, полученные из эмбриональных стволовых клеток человека.
Это новаторское исследование фазы 1b/2a знаменует собой важную веху и потенциально открывает новые терапевтические возможности для лечения одного из самых сложных генетических заболеваний головного мозга. Вмешательство включает имплантацию плюрипотентных нейронных стволовых клеток непосредственно в головной мозг с целью защиты, замены и регенерации поврежденных нейронных цепей, лежащих в основе изнурительных симптомов болезни Хантингтона.
В рамках испытания фазы 1b/2a проверяют безопасность препарата hNSC‑01 — нейронных стволовых клеток, которые должны защищать клетки мозга, замещать утраченные, восстанавливать поврежденные связи и снижать накопление вредных белков. Клетки имплантируют хирургическим путем: операция длится около шести часов, проводится под общим наркозом, а доставку в полосатое тело мозга (область, отвечающую за движение и другие функции) обеспечивают с помощью специальной навигационной системы в аппарате МРТ.
Уже прооперированы две пациентки — серьезных побочных эффектов пока не зафиксировано. Всего в исследовании примет участие 21 человек 18−65 лет с ранней стадией болезни; часть из них получит разные дозы препарата, часть — стандартную.
Болезнь Хантингтона — это наследственное прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, характеризующееся двигательной дисфункцией, снижением когнитивных функций и психиатрическими симптомами. Она возникает в результате мутации в гене хантингтина, приводящей к накоплению токсичных белков, вызывающих постепенную потерю нейронов, особенно в полосатом теле — области мозга, критически важной для контроля движений и когнитивных процессов.
Заболевание обычно проявляется в среднем взрослом возрасте, неуклонно прогрессирует в течение 10–20 лет и приводит к тяжелой инвалидности. Современные методы лечения ограничиваются симптоматическим купированием, что подчеркивает острую необходимость в разработке препаратов, модифицирующих течение болезни.
Ранее Наука Mail рассказывала о том, что ученые нашли способ замедлить болезнь Хантингтона.
