Коллектив ученых из МФТИ представил методику, способную ускорить разработку лечения тяжелых заболеваний глаз. Специалисты Центра живых систем научились поддерживать жизнеспособность фрагментов человеческой сетчатки в лабораторных условиях до двух недель. В пресс-службе Центра научной коммуникации МФТИ рассказали, что созданная модель позволяет проводить прямую оценку вирусных векторов — инструментов доставки генов в клетки — без использования животных на ранних этапах. Результаты опубликованы в сборнике издательства Springer Nature Link.
Оптогенетическая генная терапия показывает обнадеживающие результаты: с помощью модифицированных вирусов в нейроны сетчатки вводятся гены светочувствительных белков, что частично восстанавливает зрение. В мировой практике уже есть успешные примеры применения этой техники. Однако переход от экспериментов на животных к лечению людей часто сопряжен с трудностями — строение и клеточный состав человеческого глаза имеют существенные отличия. Препараты, эффективные на мышах, могут не сработать или оказаться токсичными для человека.
Новая разработка призвана стать связующим звеном между лабораторными культурами и живым организмом. Ученые предложили использовать эксплантаты — срезы донорской сетчатки, сохраняющие клеточную архитектуру. Ткань помещают на мембранные вставки на границе питательной среды и воздуха, имитируя физиологические условия.
В течение шести часов после кончины донора специалисты изолируют сетчатку. С помощью пробойников из разных областей вырезаются фрагменты, которые помещают на вставки с порами 0,4 микрона. Для проверки вирусов на поверхность эксплантата наносят частицы AAV с генами-репортерами: если вектор проникает в клетки, под микроскопом видно свечение. На восьмой день образцы фиксируют и анализируют, определяя, какие нейроны подверглись трансдукции.
Предложенная модель объединяет удобство клеточных культур с полноценной структурой органа. Метод имеет ограничения, но представляет собой эффективный стенд для скрининга терапий, которые в перспективе помогут пациентам с пигментным ретинитом, болезнью Штаргардта и возрастной дегенерацией макулы.
Ранее Наука Mail рассказывала, что ИИ поможет определить риск деменции по сетчатке.
