Исследователи из Университета Квинсленда представили новый препарат, открывающий путь к созданию терапии для лечения тяжелых нейродегенеративных патологий. Разработанная молекула позволяет управлять работой труднодоступного иммунного рецептора C5aR2, что дает надежду миллионам пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), болезнью Паркинсона и Альцгеймера. Усилия ученых позволили не только создать новое вещество, но и впервые расшифровать молекулярную структуру самого рецептора, расположенного на поверхности иммунных клеток.
Как пояснил профессор Трент Вудрафф из Школы биомедицинских наук, созданная молекула под названием R8Y действует как высокоточный инструмент. Она избирательно связывается с C5aR2, что позволило изучить его уникальное поведение. Выяснилось, что этот рецептор работает иначе, чем большинство подобных структур в организме: он не взаимодействует с G-белками. Именно это свойство делало его неуловимым для исследователей и долгое время мешало понять его роль в воспалительных процессах.
Полученная структурная модель связывания препарата с рецептором дала ученым ценные сведения для создания более совершенных противовоспалительных средств. Профессор Вудрафф выразил уверенность, что, опираясь на эти данные, в течение следующих пяти лет можно будет разработать лекарство для пациентов с БАС. Основная цель — перевести заболевание из категории быстро прогрессирующих и летальных в разряд хронических состояний, контролируемых с помощью терапии.
Соавтор исследования доцент Ричард Кларк подчеркнул, что подобный прогресс стал возможен лишь благодаря объединению экспертных знаний разных стран. Теперь у фармакологов появилась возможность воздействовать на C5aR2 точечно, что сулит создание более безопасных лекарств со сниженным числом побочных эффектов. Руководитель исследовательских программ доктор Мишель Куспу отметила важность работы австралийской команды и выразила надежду на скорейший переход к клиническим испытаниям. Детали этой работы опубликованы в журнале Molecular Cell.
Ранее Наука Mail рассказывала, что БАС развивается по принципу домино.
