Ученые из Лундского университета в Швеции провели знаковое исследование, доказавшее жизнеспособность трансплантации дофаминовых клеток-предшественников, полученных из стволовых клеток, в головной мозг. Статья опубликована в журнале Nature Medicine.
При болезни Паркинсона пациенты постепенно теряют нервные клетки мозга, ответственные за выработку дофамина. Этот дефицит приводит к тяжелым симптомам, таким как замедленность движений, скованность, нарушения походки и тремор. Текущие методы лечения основаны на медицинских препаратах, которые временно замещают потерянный дофамин, однако с годами они становятся менее эффективными и вызывают осложнения.
Инновационная терапия, разработанная шведскими специалистами, направлена на фундаментальное решение проблемы. Суть метода заключается в пересадке специального продукта на основе стволовых клеток прямо в мозг. Ожидается, что после успешного приживления эти клетки дозреют и превратятся в новые, полноценные нейроны, которые самостоятельно возобновят выработку дофамина в организме.
Первые результаты клинических испытаний
В ходе первой фазы программы STEM-PD восьми участникам с диагностированной болезнью Паркинсона пересадили клеточный материал в двух различных дозировках. В течение следующего года пациенты принимали иммунодепрессанты, чтобы исключить риск отторжения трансплантата. Семеро больных успешно завершили 12-месячный период наблюдения, а один пациент скончался от легочной инфекции, никак не связанной с пересаженными клетками.
Результаты показали, что хирургическая процедура в целом переносится хорошо. Ни у одного из пациентов не было зафиксировано непроизвольных движений, которые могли бы быть спровоцированы трансплантатом, а их клиническое состояние оставалось стабильным. Данные ПЭТ-сканирования предоставили обнадеживающие признаки выживаемости пересаженных клеток как через полгода, так и через год после операции.
Более того, шестеро из семи наблюдаемых пациентов смогли существенно снизить дозировку своих стандартных дофаминергических препаратов. Исследователи планируют продолжить долгосрочное наблюдение за добровольцами, чтобы более точно оценить безопасность, функции трансплантата и общую клиническую пользу, которая потенциально способна изменить жизнь всего сообщества пациентов с болезнью Паркинсона.
Ранее медики выяснили, что блокировка специфического фермента останавливает гибель нейронов в мозге при болезни Паркинсона.