Новое исследование ученых из Медицинского колледжа Морсани при Университете Южной Флориды показывает, что защитить сердце от Мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) может воздействие на фермент NOX4. МДД — одно из самых тяжелых наследственных заболеваний, которое преимущественно поражает мальчиков. Благодаря современным методам терапии пациенты живут дольше, однако именно сердечная недостаточность сегодня остается одной из главных причин смерти.
Мышечная дистрофия Дюшенна развивается из-за мутаций, нарушающих выработку белка дистрофина. Он укрепляет мышечные клетки и защищает их от повреждений. При его отсутствии мышцы постепенно разрушаются и заменяются жировой и соединительной тканью. Особенно сильно страдает сердце. Постоянная нагрузка приводит к воспалению, рубцеванию тканей и увеличению размеров сердечной мышцы. Со временем развивается кардиомиопатия и сердечная недостаточность. Исследовательская группа под руководством профессора Да-Чжи Вана изучила действие экспериментального препарата сетанаксиба на двух доклинических моделях заболевания. Препарат помог сохранить насосную функцию сердца, уменьшил образование рубцовой ткани и предотвратил патологическое увеличение сердечной мышцы.
Главной мишенью исследования стал фермент NOX4, участвующий в образовании активных форм кислорода. В небольших количествах они необходимы организму, однако их избыток вызывает окислительный стресс, усиливает воспаление и способствует развитию фиброза. Сетанаксиб блокирует ферменты NOX1 и NOX4, снижая уровень окислительного стресса. Авторы обнаружили, что препарат не только уменьшает воспаление и образование рубцов, но и снижает активность генов, связанных с развитием кардиомиопатии. По словам соавтора работы Джона Мэбли, ингибиторы NOX4 уже проходили клинические испытания при заболеваниях легких, печени и почек. Теперь исследователи рассчитывают проверить препарат и у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Авторы подчеркивают, что результаты пока получены только в доклинических моделях. Тем не менее работа основана более чем на 15 годах исследований механизмов развития мышечной дистрофии Дюшенна. Если эффективность сетанаксиба подтвердится в клинических испытаниях, препарат может стать новым способом замедлить развитие сердечной недостаточности — одного из самых опасных осложнений заболевания. Кроме того, исследование указывает на фермент NOX4 как на перспективную терапевтическую мишень для создания новых лекарств.
Также недавно ученые создали «умную татуировку», которая следит за работой сердца