Редкое генетическое заболевание — атаксия Фридрейха — постепенно лишает пациентов способности двигаться, говорить и обслуживать себя: болезнь разрушает нейроны в головном и спинном мозге. До сих пор не существует одобренной терапии, специально разработанной для детей, хотя именно они составляют значительную часть больных. Ситуация может измениться благодаря исследованию, проведенному в Суинбернском университете (Австралия).
В центре внимания ученых оказалось природное соединение сульфорафан, которое содержится в брокколи. Как показали результаты, опубликованные в журнале Antioxidants & Redox Signaling, это вещество способно повышать уровень фратаксина — белка, дефицит которого лежит в основе атаксии Фридрейха. Кроме того, сульфорафан помогает защищать нервные клетки, воздействуя сразу на несколько патологических механизмов, в том числе на клеточный стресс и воспаление.
Атаксия Фридрейха — это тяжелое редкое генетическое заболевание, которое постепенно лишает ребенка способности ходить, говорить, играть и, в конечном счете, выживать. Этот новый терапевтический препарат может воздействовать на первопричину заболевания, обеспечивая при этом доступную терапию по всему миру, расширяя возможности лечения для семей, столкнувшихся с этим неизлечимым заболеванием
Важное преимущество подхода — потенциальная доступность и безопасность. Сульфорафан уже доказал свою безвредность при приеме как детьми, так и взрослыми, а его биологически активная форма продается в готовом виде. Это значит, что в случае успешных клинических испытаний внедрение терапии может пройти быстрее, чем в случае с совершенно новыми препаратами.
Сейчас перед исследователями стоит задача получить финансирование для проведения клинических испытаний и подтвердить, что эффект, наблюдавшийся в лабораторных условиях, проявится и у людей. По словам Фейт Ква, редкость заболевания осложняет поиск средств: о нем знает сравнительно мало людей, из‑за чего внимание и поддержка оказываются ограниченными. Тем не менее команда надеется, что даже привлечение внимания к проблеме и улучшение качества жизни хотя бы одного пациента сделают проделанную работу по-настоящему значимой.
Если испытания подтвердят эффективность сульфорафана, это станет важным шагом к реальной помощи людям с атаксией Фридрейха и откроет перспективу доступной терапии для семей по всему миру.
Ранее Наука Mail рассказывала, что вещество из капусты оказалось эффективным против зубного налета.