Исследование американских ученых показало: новые методы позволяют точно редактировать гены в человеческих эмбрионах, что помогает лучше понять, как развивается человек. Однако выявлены серьезные риски, из-за которых использовать эти технологии в лечении пока нельзя.
Редактирование генов в эмбрионах помогает ученым изучать самые ранние стадии развития человека. Многие эмбрионы, особенно при ЭКО, накапливают повреждения ДНК и перестают развиваться уже в первые дни.
Искусственно внося изменения в ДНК, мы узнаем, как эмбрионы справляются с такими повреждениями. В будущем это может помочь предотвращать генетические нарушения и сделать лечение бесплодия безопаснее и эффективнее.
Ученые использовали современный метод — редактирование оснований, который работает как карандаш с ластиком: аккуратно меняет одну «букву» в ДНК на другую. Это точнее старого метода CRISPR, который разрезает ДНК и часто вызывает серьезные ошибки, например, потерю целых участков хромосом.
Исследователи вносили изменения в гены, связанные с болезнями сердца и крови, такие как серповидноклеточная анемия и высокий холестерин. В некоторых случаях редактирование прошло идеально — изменения появились во всех клетках эмбриона, и развитие шло нормально. Это важный шаг в понимании, как формируется человек с самых первых минут жизни.
Но выяснилось, что даже этот точный метод несет риски. Иногда он вызывал непредсказуемые повреждения: удалялись крупные участки хромосом или появлялись лишние изменения в других частях ДНК. Также возникал так называемый мозаицизм — когда одни клетки эмбриона несут исправленный ген, а другие — нет. Это делает результат непредсказуемым. Кроме того, высокая концентрация веществ, используемых для редактирования, останавливала развитие эмбрионов.
В будущем такие исследования могут помочь предотвращать тяжелые генетические болезни, но только после того, как ученые научатся избегать нежелательных последствий.
Ранее Наука Mail рассказывала о том, что обнаружен терапевтический эффект у клеток из жировой ткани щек.