В журнале Nature Biotechnology опубликовано исследование Цюрихского университета, показавшее, как искусственный интеллект может сделать редактирование генома точнее и безопаснее. Ученые представили инструмент Pythia, который прогнозирует, как клетки восстанавливают разрывы в ДНК после применения CRISPR/Cas9, и помогает управлять этим процессом.
При использовании CRISPR разрез в геноме создается в строго заданном месте, но дальнейшее восстановление зависит от внутренних механизмов клетки. Эти процессы часто сопровождаются ошибками: удалением или вставкой лишних нуклеотидов, смещением рамки считывания или повреждением соседних генов. В медицинских приложениях это может привести к нежелательным последствиям, включая активацию онкогенов или потерю функции жизненно важных участков.
Pythia анализирует огромные массивы данных о механизмах репарации ДНК, используя алгоритмы машинного обучения. На основе этих данных система предлагает оптимальные шаблоны для «починки» разрыва, направляя клетку к формированию нужной последовательности с минимальным количеством ошибок.
В работе описаны эксперименты на культурах человеческих клеток и живых организмах — от тропической лягушки Xenopus до лабораторных мышей. Особенно примечателен успех в неделящихся клетках, таких как нейроны, поскольку именно они играют ключевую роль в лечении множества заболеваний, включая болезни Паркинсона и Альцгеймера, а также врожденные дефекты центральной нервной системы.
Авторы сравнивают подход с прогнозированием погоды: если метеорологи могут учитывать десятки факторов для точного прогноза, то Pythia учитывает сотни параметров молекулярной биологии, чтобы предсказать, как именно будет отремонтирован разрыв в ДНК. Это позволяет существенно снизить элемент случайности и повысить вероятность успеха терапии.
В перспективе технология может быть использована для исправления наследственных мутаций, адресной модификации генов в тканях, а также для тонкой настройки белков, например, с целью изучения их функции в живых организмах. Таким образом, сочетание ИИ и CRISPR открывает новую страницу в развитии прецизионной медицины.
Ранее Наука Mail рассказала о работе японских исследователей, которые применили генное редактирование для борьбы с синдромом Дауна.
