Биотехнологическая компания Prime Medicine из Кембриджа (штат Массачусетс, США) впервые применила технологию точечного редактирования генов (prime editing) для лечения человека. Пациентом стал 18-летний подросток с редким нарушением иммунной системы — хроническим гранулематозом. О результатах лечения сообщила сама Prime Medicine.
Точечное редактирование — это одна из самых современных и точных методик в семействе CRISPR, которая позволяет переписывать, вставлять или удалять участки ДНК в программируемой форме. Ранее этот метод применяли только в доклинических исследованиях. Как пояснили ученые, хронический гранулематоз стал подходящей целью для такого вмешательства. Его наиболее распространенную форму можно скорректировать с помощью вставки двух удаленных «букв» в ДНК.
Врачи изъяли кроветворные стволовые клетки у пациента, отредактировали их и повторно ввели в организм. Перед возвращением клеток подростку пришлось пройти химиотерапию, чтобы уничтожить остатки оригинальных клеток и создать пространство для новых. Согласно заявлению компании, после лечения у пациента не было выявлено серьезных побочных эффектов, а функция ключевого фермента восстановилась в двух третях нейтрофилов. По словам врачей, этого достаточно, чтобы существенно поддержать иммунную систему.
Однако, несмотря на положительный эффект, компания объявила, что не будет самостоятельно развивать терапию PM359. «Prime Medicine ищет внешние варианты для дальнейшего клинического развития PM359», — подчеркивается в официальном заявлении.
По словам соучредителя компании и химического биолога из Института Броуда при MIT и Гарварде Дэвида Лю, «наука продвинулась настолько, что многие пациенты могли бы получить пользу от этих технологий редактирования генов». При этом он отметил, что «вопрос упирается не только в науку и технологии, но и в экономику».
Ранее Наука Mail писала, что ученые впервые успешно переписали ДНК младенца с тяжелым редким заболеванием.
