Международная команда ученых создала прототип генной терапии для лечения болезни Хантингтона. Исследование, опубликованное в журнале Nature Genetics, доказало эффективность нового метода на мышах и культурах клеток пациентов.
Авторы работы впервые применили технологию точечного редактирования ДНК для удаления избыточных повторов в определенных генах. Разработка открывает возможности для развития современных методов терапии заболеваний, вызванных повторяющимися участками генома.
Проект возглавил профессор Дэвид Лю из Института Брода (США). Новые геномные редакторы позволяют изменять отдельные «буквы» ДНК и уменьшать число CAG-повторов в гене HTT, что помогает предотвратить или замедлить прогресс болезни Хантингтона. Такая терапия успешно устранила повторения в 45−60% клеток пациентов и 20−30% нейронов мышей, остановив их гибель.
Болезнь Хантингтона — тяжелое наследственное заболевание, проявляющееся в возрасте 30−50 лет. Патология связана с мутациями и накоплением CAG-повторов в гене HTT, что ведет к дегенерации нейронов, нарушению движений и когнитивных функций.
Ранее в Науке Mail рассказывали, что в США проверили, насколько люди готовы к использованию нейроимплантов для предотвращения нарушений головного мозга.