Результаты новой работы, опубликованной в журналах Nature Communications и Journal of the American Chemical Society, представили ученые из Университета штата Орегон вместе с коллегами из Университета здравоохранения и науки Орегона и Хельсинкского университета. Исследователи разработали наночастицы, способные доставлять генные препараты прямо в легкие — что особенно важно при лечении заболеваний, вызванных нарушениями в ДНК, таких как муковисцидоз и рак.
Команда протестировала более 150 материалов и в результате нашла стабильные соединения, которые могут переносить информационную РНК и инструменты редактирования генов в клетки легочной ткани. В опытах на мышах это замедлило рост опухоли и улучшило работу дыхательной системы при муковисцидозе — заболевании, связанном с дефектом одного гена.
Ученые также разработали новый подход к созданию липидов, жировых молекул, входящих в состав оболочки наноносителей. Эти липиды можно настраивать, чтобы направлять препараты в нужные органы. По словам руководителя проекта Гаурава Сахая, это упрощает разработку будущих генетических лекарств для разных органов.
Метод активирует иммунную систему для борьбы с опухолью и одновременно восстанавливает функции органов без побочных эффектов. В дальнейшем технология может стать основой универсального инструмента для лечения множества заболеваний, связанных с генетическими нарушениями.
Новая платформа доставки генетических препаратов показывает, насколько точечной может стать терапия легких заболеваний в ближайшие годы. Особенно интересно рассматривать эти технологии на фоне свежих данных о том, что функция легких начинает снижаться уже с 20 лет — об этом вы можете прочитать в этой статье.