10 июля 2025 года в журнале Science опубликованы результаты, которые могут изменить судьбу пациентов с редким смертельным заболеванием мозга — лейкоэнцефалопатией взрослых с аксональными сфероидами и пигментированной глией, или ALSP. Исследование, проведенное под руководством профессора Бо Пэна из Университета Фудань, демонстрирует: если заменить мутировавшие микроглиальные клетки на здоровые, можно остановить прогрессирование болезни.
Микроглия — это иммунные клетки центральной нервной системы. Все они зависят от белка-рецептора CSF1R. При мутации этого гена развивается ALSP. Болезнь начинается около 43 лет и приводит к смерти в течение нескольких лет. До недавнего времени не существовало эффективных методов лечения.
Группа Пэна предложила подход Mr BMT — замещение микроглии с помощью трансплантации костного мозга. Они сначала разработали мышиную модель ALSP, полностью воспроизводящую симптомы заболевания у человека, включая повреждение миелина, отек аксонов, ухудшение когнитивных функций. После трансплантации количество микроглии увеличилось, а повреждения в мозге восстановились. Тесты показали значительное улучшение моторики и поведения мышей.
Затем метод протестировали на восьми пациентах с ALSP. У тех, кто не получил лечения, за год наблюдалась сильная атрофия мозга. А у тех, кто прошел трансплантацию, болезнь не прогрессировала более двух лет. Их когнитивные и двигательные функции стабилизировались.
Это первый в истории успешный пример замены микроглии с терапевтическим эффектом. Метод открывает путь не только к лечению ALSP, но и других заболеваний мозга. По словам Пэна, теперь у нейронаук есть новый инструмент — и новая надежда для тысяч пациентов.
Ранее Наука Mail рассказала, как паразит токсоплазма меняет мозг, заражая лишь малую часть нейронов, но все равно нарушает работу всей системы.