Американские исследователи разработали новый инструмент под названием STITCHR, который может вставлять терапевтические гены в определенные места, не вызывая нежелательных мутаций. Эта разработка может стать прорывом в лечении заболеваний, вызванных множественными отклонениями, таких, как муковисцидоз.
Одним из ключевых преимуществ STITCHR является его полностью РНК-базированная структура, что упрощает логистику в клетки по сравнению с системами, использующими и РНК, и ДНК. Это может повысить безопасность и эффективность терапии, а также снизить риски, связанные с внедрением ДНК в организм.
Метод редактирования генома предыдущего поколения, CRISPR, эффективен для исправления отдельных мутаций, но не больших участков ДНК с тысячами мутаций или целых генов, и не всегда может точно нацелиться на нужные участки генома. STITCHR использует силу ферментов из генетических элементов, ретротранспозонов, которые встречаются во всех эукариотических клетках животных, грибов и растений. Их часто называют «прыгающими генами» за их способность перемещаться и встраиваться в геном. Исследователи адаптировали этот механизм для точной вставки терапевтических генов в нужные участки ДНК.
Ученые провели скрининг тысяч ретротранспозонов, чтобы выявить те, которые потенциально можно перепрограммировать. Затем объединили его с ферментом никаза из новой из системы редактирования генов, и получили возможность «однократного» лечения, когда дефектный ген заменяют целиком.
Авторы исследования планируют продолжить совершенствование технологии и начать ее адаптацию для клинического применения.
В России тем временем хотят определять тяжесть муковисцидоза по выдоху человека.
