Ученые из университета Колорадо (США) предложили новый способ лечения глаукомы с помощью генной терапии. Работа, опубликованная в журнале PNAS Nexus, показала, что с помощью технологии редактирования генов можно эффективно снижать внутриглазное давление у мышей.
Глаукома — одно из самых распространенных заболеваний глаз, которое затрагивает около 80 млн человек по всему миру. Ежегодно примерно 10% пациентов с этим диагнозом теряют зрение. Болезнь возникает из-за накопления влаги внутри глаза, что приводит к повышению давления и повреждению зрительного нерва.
Сегодня основным способом контроля внутриглазного давления остаются ежедневные глазные капли. Однако они могут вызывать побочные эффекты, включая замедление сердечного ритма, нарушения обмена веществ и образование камней в почках.
В своей работе исследователи применили модифицированную версию технологии CRISPR — систему Cas13d, которая нацеливается не на ДНК, а на РНК клеток. Это позволило временно «отключить» два гена, AQP1 и CA2, участвующие в выработке жидкости в глазах. После процедуры у подопытных мышей внутриглазное давление значительно снизилось как в нормальных условиях, так и при моделировании глаукомы.
Поскольку изменения касаются только РНК, эффект редактирования обратим — его можно прекратить при необходимости. Предполагается, что для поддержания действия терапии инъекцию нужно будет проводить лишь раз в месяц или даже реже.
Теперь ученые адаптируют метод для человека. Им предстоит определить оптимальную дозировку, способ доставки и убедиться в безопасности метода при клинических испытаниях.
Ранее Наука Mail рассказывала о том, что американские ученые разрабатывают инъекцию, которая не просто лечит слепоту — она запускает «обратный отсчет» времени для клеток. Терапия возвращает зрительный нерв в молодое состояние и открывает путь к борьбе со старением всего организма.